第二條《藥物臨床試驗質量管理規範》是對臨床試驗全過程的規範規定，包括方案設計、組織實施、監督、檢查、記錄、分析、總結和報告。
第三條所有臨床試驗、人體生物利用度或生物等效性試驗均應按照本規範進行。
第四條壹切以人為本的研究必須符合《世界醫學大會赫爾辛基宣言》(附錄1)，即公平、尊重人格、力求最大限度地造福受試者、盡可能避免傷害。第五條開展藥物臨床試驗必須有充分的科學依據。在進行人體試驗之前，必須仔細考慮試驗的目的和要解決的問題，權衡對受試者和公眾健康的預期收益和風險，預期收益應超過可能造成的損害。臨床試驗方法的選擇必須符合科學和倫理要求。
第六條臨床試驗藥物應當由申請人配制和提供。在進行臨床試驗之前，申辦者必須提供試驗藥物的臨床前研究數據，包括處方組成、制造工藝和質量檢查結果。提供的臨床前資料必須滿足開展相應階段臨床試驗的要求，同時應提供與其他地區已完成和正在開展的臨床試驗相關的有效性和安全性資料。臨床試驗藥物的制備應當符合藥品生產質量管理規範。
第七條藥物臨床試驗機構的設施和條件應當滿足安全有效開展臨床試驗的需要。所有研究人員都應具備專業知識、資格和能力來承擔本臨床試驗並接受培訓。臨床試驗開始前，研究者和申辦者應就試驗方案、試驗的監測、檢查和標準操作程序以及試驗中的責任分工達成書面協議。第八條在藥物臨床試驗過程中，必須充分保障受試者的人身權益，確保試驗的科學性和可靠性。受試者的權益、安全和健康必須高於對科學和社會利益的考慮。倫理委員會和知情同意書是保護受試者權益的主要措施。
第九條為保證臨床試驗中受試者的權益，應設立獨立的倫理委員會，並向美國食品藥品監督管理局備案。倫理委員會應由至少五名從事醫學的專業人員、非醫學專業人員、法律專家和其他單位的人員組成，成員為不同性別。倫理委員會的組成和工作不應受到任何實驗參與者的影響。
第十條實驗方案經倫理委員會審查同意並簽署同意意見後方可實施。試驗期間，對試驗計劃的任何修改都應得到倫理委員會的批準；實驗中如發生嚴重不良事件，應及時向倫理委員會報告。
第十壹條倫理委員會對臨床試驗方案的審查意見，經討論後以投票方式決定，參加臨床試驗的委員應當回避。因工作需要，可以邀請非委員的專家列席會議，但不參加表決。倫理委員會應當建立工作程序，所有會議和決議應當有書面記錄，記錄應當在臨床試驗結束後保存五年。
第十二條倫理委員會應當從保護受試者權益的角度出發，嚴格按照下列事項對實驗方案進行審查:
(1)研究人員的資質、經驗、參加臨床試驗的充足時間、人員配備和設備條件是否滿足試驗要求；
(2)試驗方案是否充分考慮了倫理原則，包括研究目的、受試者和其他人員可能遭受的風險和收益、試驗設計的科學性；
(3)受試者的選擇方法，向受試者(或其家屬、監護人、法定代理人)提供的信息是否完整、易懂，獲得知情同意的方法是否適當；
(四)受試者因參加臨床試驗而受到損傷甚至死亡時給予的治療和/或保險措施；
(五)測試計劃的修改是否可以接受；
(六)定期審查臨床試驗中受試者的危險程度。
第十三條倫理委員會收到申請後，應及時召開會議進行審查討論，出具書面意見，並附參會委員名單、專業信息及本人簽名。倫理委員會的意見可以是:
(1)同意；
(2)進行必要的修改後同意；
(3)不同意；
(四)終止或中止已批準的試驗。
第十四條研究者或其指定代表必須向受試者說明臨床試驗的詳細情況:
(1)受試者應自願參與試驗，有權在任何階段退出試驗，不受歧視和打擊報復，其醫療待遇和權益不受影響；
(2)必須讓受試者意識到參與實驗和實驗期間的個人數據是保密的。必要時，藥品監督管理部門、倫理委員會或者申請人可以按照規定查閱參加實驗的受試者的資料；
(三)測試目的、測試過程和持續時間、檢查操作、受試者預期可能的收益和風險，並告知受試者可能被分配到不同的測試組；
(4)必須給受試者足夠的時間考慮他們是否願意參與實驗。對於不能表示同意的受試者，應向其法定代理人提供上述介紹和說明。知情同意程序應采用受試者或法定代理人能理解的語言和文字，受試者在試驗過程中可隨時了解與之相關的信息；
(5)在發生與實驗有關的損害時，受試者可以得到治療和相應的賠償。
第十五條在充分、詳細地說明試驗情況後獲得知情同意:
(1)知情同意書應由受試者或其法定代表人簽字並註明日期，實施知情同意程序的研究者也應在知情同意書上簽字並註明日期；
(2)對於無行為能力的受試者，如果倫理委員會原則上同意，研究者認為參與試驗符合受試者的利益，這些患者也可以進入試驗，同時應由其法定監護人簽名並註明日期；
(3)兒童作為受試者，必須獲得其法定監護人的知情同意，並簽署知情同意書。當兒童能夠做出同意參與研究的決定時，也必須獲得其本人的同意；
(4)情況緊急，無法取得本人及其法定代理人知情同意的。如果沒有經過驗證的有效治療方法，且實驗藥物有望挽救生命、恢復健康或減輕疼痛，可以考慮作為受試者，但需要在實驗方案和相關文件中明確說明接受這些受試者的方法，並事先征得倫理委員會的同意；
(5)如果發現與試驗藥物有關的重要新信息，必須對知情同意書進行書面修改，並提交倫理委員會批準，然後才能再次獲得受試者的同意。第十六條臨床試驗開始前應制定試驗方案，該方案應經研究者和申請人同意並簽字，並提交倫理委員會批準後實施。
第十七條臨床試驗方案應包括以下內容:
(1)考試題目；
(2)試驗目的、試驗背景、臨床前研究中有臨床意義的發現和與試驗相關的臨床試驗結果、已知對人體可能存在的危險和益處、試驗藥物存在人種差異的可能性；
(三)申請人的姓名和地址、進行實驗的地點、研究人員的姓名、資格和地址；
(四)實驗設計類型、隨機分組方法和盲法水平；
(五)受試者的選擇標準、排除標準和排除標準，選擇受試者的步驟，分配受試者的方法；
(六)根據統計學原理計算出達到預期測試目的所需的案例數；
(七)試驗藥物的劑型、劑量、給藥途徑、給藥方法、給藥次數、療程、聯合給藥規定以及包裝和標簽說明；
(八)臨床和實驗室檢查項目、測定次數和藥代動力學分析等。；
(九)實驗藥物的登記和使用記錄、交付、發放方法和儲存條件；
(十)臨床觀察、隨訪和保證受試者依從性的措施；
(十壹)中止臨床試驗的標準和終止臨床試驗的規定；
(十二)療效評價標準，包括評價參數、觀察時間、記錄和分析的方法；
(十三)受試者編碼、隨機數表和病例報告表保存程序；
(十四)不良事件的記錄要求和嚴重不良事件的報告方法、處理措施、隨訪方法、時間和轉歸；
(十五)實驗所用藥物的代碼、揭盲方法和緊急情況下破盲規定的建立和保存；
(十六)統計分析計劃、統計分析數據集的定義和選擇；
(17)數據管理和數據可追溯性的規定；
(十八)臨床試驗的質量控制和質量保證；
(十九)與實驗有關的倫理；
(二十)臨床試驗的預期進展和完成日期；
(二十壹)試驗後的隨訪和醫療措施；
(二十二)當事人的責任及其他相關規定；
(23)參考文獻
第十八條臨床試驗如有必要，可按規定程序進行修改。第十九條負責臨床試驗的研究人員應當符合下列條件:
(壹)具有醫療機構相應的專業技術職務和醫師資格；
(二)具有測試計劃所要求的專業知識和經驗；
(三)有豐富的臨床試驗方法經驗或能得到本單位有經驗的研究人員的學術指導；
(四)熟悉申請人提供的與臨床試驗相關的資料和文件；
(五)有權支配參與實驗的人員和使用實驗所需的設備。
第二十條研究者必須詳細閱讀和理解實驗方案的內容，並嚴格按照方案進行操作。
第二十壹條研究者應當了解和熟悉試驗藥物的性質、功能、療效和安全性(包括該藥物臨床前研究的相關資料)，同時應當掌握臨床試驗過程中發現的與該藥物相關的所有新信息。
第二十二條研究者必須在具有良好醫療設施、實驗室設備和人員的醫療機構中進行臨床試驗，該醫療機構應具備處理突發事件的壹切設施，以確保受試者的安全。實驗室檢查結果應準確可靠。
第二十三條研究者應當征得其醫療機構或者主管單位的同意，保證其有足夠的時間負責並在方案規定的期限內完成臨床試驗。研究者必須向所有參與臨床試驗的工作人員解釋試驗的信息、規定和責任，並確保足夠數量的符合試驗計劃的受試者進入臨床試驗。
第二十四條研究者應向受試者說明經倫理委員會批準的實驗細節，並取得知情同意。
第二十五條研究者負責做出與臨床試驗相關的醫學決定，並確保受試者在試驗期間發生不良事件時得到適當的治療。
第二十六條研究者有義務采取必要措施保證受試者的安全並予以記錄。如果臨床試驗中發生嚴重不良事件，研究者應立即對受試者采取適當的治療措施，並向藥品監督管理部門、衛生行政部門、申請人和倫理委員會報告，並在報告上簽名和註明日期。
第二十七條研究者應當保證數據真實、準確、完整、及時、合法地載入病歷和病例報告。
第二十八條研究人員應當接受申請人派出的檢查員或審核員的監督檢查和藥品監督管理部門的檢查，保證臨床試驗質量。
第二十九條研究人員應當與申請人協商臨床試驗費用，並在合同中寫明。在臨床試驗過程中，研究者不得向受試者收取試驗藥物所需的費用。
第三十條臨床試驗完成後，研究人員必須撰寫總結報告，並簽名和註明日期，發送給申請人。
第三十壹條研究者必須通知受試者、申請人、倫理委員會和藥品監督管理部門暫停臨床試驗，並說明理由。第三十二條申請人負責發起、申請、組織、監測和審核臨床試驗，並提供試驗經費。申請人應當按照國家法律法規的有關規定向國家美國食品藥品監督管理局提交臨床試驗申請，也可以委托合同研究機構執行臨床試驗中的某些任務和工作。
第三十三條申請人應當選擇臨床試驗的機構和研究人員，並認可其資格和條件，以保證試驗的完成。
第三十四條申請人應當提供研究者手冊，包括試驗藥物的化學、藥學、毒理學、藥理學和臨床(包括以前和正在進行的試驗)信息和數據。
第三十五條申請人在獲得國家美國食品藥品監督管理局批準和倫理委員會批準後，方可按照計劃組織臨床試驗。
第三十六條申請人和研究者應當共同設計臨床試驗方案，並說明在方案實施、數據管理、統計分析、結果報告、論文發表方式等方面的職責和分工。簽署雙方同意的測試計劃和合同。
第三十七條申請人應當向研究者提供易於識別、編碼正確、貼有特殊標簽的受試藥物、標準品、對照品或者安慰劑，並保證質量合格。用於試驗的藥物應根據試驗計劃的需要正確包裝和儲存。申請人應當建立實驗藥物的管理制度和記錄制度。
第三十八條申請人應當指定合格的檢查員，並為研究者所接受。
第三十九條申請人應當建立臨床試驗質量控制和質量保證體系，並可以組織對臨床試驗進行質量檢查。
第四十條申請人應當迅速與研究人員共同研究嚴重不良事件，采取必要措施保障受試者的安全和權益，及時向藥品監督管理部門和衛生行政部門報告，並通知參與同壹藥物臨床試驗的其他研究人員。
第四十壹條暫停臨床試驗前，申請人應當通知研究者、倫理委員會和美國食品藥品監督管理局，並說明理由。
第四十二條申請人應負責向美國食品藥品監督管理局提交測試總結報告。
第四十三條申請人應當為參加臨床試驗的受試者提供保險，並承擔受試者因試驗受到損害或者死亡的治療費用和相應的經濟補償。申請人應當向研究人員提供法律和經濟保障，但因醫療事故造成的除外。
第四十四條研究者不按照批準的方案或者相關法律法規進行臨床試驗時，申辦者應當指出，並予以糾正。情節嚴重或者持續存在的，應當終止該研究人員參加臨床試驗，並向藥品監督管理部門報告。第四十五條監測的目的是確保臨床試驗中受試者的權益得到保護，試驗中記錄和報告的數據準確、完整，試驗遵循批準的方案和相關法律法規。
第四十六條審核員是申請者和研究者之間的主要聯系人。人數和就診次數取決於臨床試驗的復雜程度和參與試驗的醫療機構數量。檢查員應具有相應的醫學、藥學或相關專業資格，並經過必要的培訓，熟悉藥品管理的相關法律法規、試驗藥物的臨床前和臨床信息、臨床試驗方案及相關文件。
第四十七條試驗員應當遵循標準操作規程，對臨床試驗進行監督，確保臨床試驗按照計劃進行。具體內容包括:
(a)在試驗之前，確認試驗承擔者具備適當的條件，包括人員配備和培訓、完整的實驗室設備、良好的操作以及與試驗相關的各種檢驗條件。估計受試者足夠多，參與研究人員熟悉測試計劃中的要求；
(2)在試驗過程中監控研究者對試驗計劃的執行情況，確保在試驗前獲得所有受試者的知情同意，了解受試者的選擇率和試驗的進展情況，確認選擇的受試者合格；
(三)確認所有數據記錄和報告正確完整，所有病例報告表填寫正確，與原始數據壹致。所有的錯誤或遺漏都已被研究者糾正或標記、簽名並註明日期。應確認和記錄每個受試者的劑量變化、治療變化、聯合用藥、間歇性疾病、失訪和檢查遺漏。驗證在病例報告表中已經解釋了所選受試者的退出和隨訪；
(4)確認所有不良事件均有記錄，嚴重不良事件將在規定時間內報告並記錄；
(五)按照有關法律法規對實驗藥品的供應、儲存、發放和回收進行核實，並做好相應記錄；
(六)協助研究人員進行必要的通知和申請事宜，向申請人報告試驗數據和結果；
(七)應當清楚、真實地記錄研究者未能完成的隨訪、實驗和檢查，是否糾正錯誤和遺漏；
(八)每次訪問結束後，應向申請人提交書面報告，報告應寫明審計日期和時間、審計人員姓名和審計結果。第四十八條病歷作為臨床試驗的原始憑證，應當完整保存。病例報告表中的數據來自原始文檔，並與原始文檔壹致。實驗中的任何觀察和檢查結果均應及時、準確、完整、規範、真實地記錄在病歷中並正確填寫在病例報告表中，不得隨意更改。因錯誤需要更正的，應當保持原始記錄清晰可辨，並簽署更正人姓名和時間。
第四十九條臨床試驗中的所有實驗室數據應當記錄或者在病例報告表上粘貼原始報告的復印件，正常範圍內的數據也應當特別記錄。必須驗證明顯偏離或超出臨床可接受範圍的數據。測試項目必須標明使用的測量單位。
第五十條為了保護受試者的隱私，受試者的姓名不應出現在病例報告表上。研究者應根據受試者的編碼確認受試者的身份，並進行記錄。
第五十壹條臨床試驗總結報告應符合試驗方案的要求，包括:
(壹)實際隨機進入各組的病例數、脫落和淘汰的病例數及其原因；
(2)比較不同組之間的基線特征以確定可比性；
(3)所有療效評價指標的統計分析和臨床意義分析。統計結果的解釋應側重於其臨床意義；
(四)安全性評價應有合理的臨床不良事件和實驗室指標的統計分析，對嚴重不良事件應有詳細的描述和評價；
(5)多中心試驗在評價療效時應考慮各中心及其效應的差異；
(6)簡要總結和討論實驗藥物的療效和安全性以及風險與收益的關系。
第五十二條臨床試驗數據應當按照規定保存和管理(附件2)。研究者應保留臨床試驗數據，直到臨床試驗終止後五年。申請人應保留臨床試驗數據，直至試驗藥物獲準上市後五年。第五十三條數據管理的目的是快速、完整、正確地將測試數據納入報告，數據管理涉及的所有步驟都應記錄下來，以便檢查數據質量和測試實施情況。為了通過適當的程序確保數據庫的保密性，應該有壹個計算機數據庫維護和支持計劃。
第五十四條臨床試驗中受試者的分配必須按照試驗設計確定的隨機分配方案進行，每個受試者的治療分組碼由申請人和研究者分別作為盲背景保存。盲檢應在方案中明確盲檢的條件和程序，並配有相應的緊急處理代碼。在緊急情況下，允許個別受試者在緊急情況下盲法了解他們接受的治療，但必須在病例報告表中說明原因。
第五十五條臨床試驗數據的統計分析過程及其結果的表達必須采用規範的統計方法。臨床試驗的所有階段都需要生物統計學專業人員的參與。臨床試驗計劃中應包括壹個統計分析計劃，該計劃應在正式統計分析之前得到確認和細化。如果需要進行中期分析，應說明原因和操作程序。療效評價應考慮置信區間和假設檢驗的結果。需要對選擇的統計分析數據集進行說明。對缺失、未使用或冗余的數據必須加以說明，臨床試驗統計報告必須與臨床試驗總結報告壹致。第五十六條臨床試驗藥品不得銷售。
第五十七條申請人應當負責對臨床試驗所用藥品進行妥善包裝和標識，並標明臨床試驗專用。在雙盲臨床試驗中，受試藥物應與對照藥物或安慰劑在外觀、氣味、包裝、標簽和其他特征上保持壹致。
第五十八條試驗藥物的使用記錄應當包括申請後剩余藥物的數量、裝運、交付、驗收、分發、回收和銷毀等信息。
第五十九條研究者應當對實驗藥物的使用負責。研究者必須確保所有實驗藥物僅由臨床試驗的受試者使用，並且其劑量和用法應符合實驗計劃。剩余的實驗藥物應返還給申辦者。上述過程應由專人負責並記錄，試驗藥物應由專人管理。研究者不得將試驗藥物交給任何非臨床試驗參與者。
第六十條實驗藥物的供應、使用、儲存和剩余藥物的處置應當由相關人員進行檢查。第六十壹條申請人和研究者應當各司其職，嚴格遵循臨床試驗方案，采用標準操作程序，確保臨床試驗的質量控制和質量保證體系的實施。
第六十二條臨床試驗中的所有觀察結果和發現都應當經過驗證，在數據處理的各個階段都必須進行質量控制，確保數據完整、準確、真實、可靠。
第六十三條藥品監督管理部門和申請人可以委托檢查人員對與臨床試驗相關的活動和文件進行系統檢查，以評價試驗是否按照試驗方案、標準操作規程和相關法律法規的要求進行，試驗數據記錄是否及時、真實、準確、完整。審核應由不直接參與臨床試驗的人員進行。
第六十四條藥品監督管理部門應當檢查研究人員和申請人在實驗實施中各自的任務和執行情況。參加臨床試驗的醫療機構和實驗室的相關資料和文件(包括病歷)，應當接受藥品監督管理部門的檢查。第六十五條多中心試驗是由多名研究人員在不同地點、不同單位，按照同壹實驗方案，同時進行的臨床試驗。每個中心同時開始和結束實驗。壹名主要研究員負責多中心試驗，並在臨床試驗中心之間擔任協調研究員。
第六十六條多中心試驗的規劃、組織和實施應考慮以下幾點:
(1)實驗方案由各中心主要研究者和申請人討論確認，經倫理委員會批準後實施；
(二)臨床試驗開始和中期應組織研究者會議；
(三)各中心同時進行臨床試驗；
(四)各中心臨床試驗樣本的大小和中心間的分布應滿足統計分析的要求；
(五)保證不同中心的實驗藥品管理有相同的程序，包括發放和儲存；
(六)按照相同的實驗方案培養參加實驗的研究人員；
(七)建立標準化的評價方法，實驗中使用的實驗室和臨床評價方法應有統壹的質量控制，實驗室檢查也可由中心實驗室進行；
(八)數據應集中管理和分析，應建立數據傳輸、管理、驗證和查詢程序；
(九)確保各測試中心的研究人員遵守測試計劃，包括在他們違反計劃時終止其參與測試。
第六十七條多中心實驗應當根據參與實驗的中心數量、實驗要求、對實驗所用藥物的了解情況建立管理制度，協調研究者負責整個實驗的實施。第六十八條本法下列用語的含義是:
臨床試驗是指對藥物在人體(患者或健康誌願者)進行的任何系統研究，以確認或揭示實驗藥物的作用、不良反應和/或吸收、分布、代謝和排泄，目的是確定實驗藥物的療效和安全性。
方案，描述實驗的背景、理論基礎和目的，實驗的設計、方法和組織，包括統計考慮，實驗的執行和完成條件。該方案必須由參與實驗的主要研究人員、研究機構和發起人簽名並註明日期。
研究者手冊是關於人體研究中實驗藥物的現有臨床和非臨床研究數據。
知情同意是指受試者在告知其壹項試驗的各個方面後，自願確認其同意參與臨床試驗的過程，必須通過簽署並註明日期的知情同意書來證明。
知情同意書是每個受試者表示願意參與某項實驗的書面證明。研究者應按照《赫爾辛基宣言》說明實驗的性質、實驗的目的、可能的益處和風險、替代治療方法以及受試者的權利和義務，使受試者充分理解並表示同意。
倫理委員會是由醫學專業人員、法律專家和非醫學人員組成的獨立組織，負責檢查臨床試驗方案及其附件是否符合倫理，並提供公開保證，確保受試者的安全、健康和權益得到保護。臨床試驗的組織者和實施者不應幹涉或影響委員會的組成和所有活動。
研究者，進行臨床試驗並對臨床試驗的質量和受試者的安全和權利負責。研究者必須通過資格審查，具備臨床試驗的專業特長、資格和能力。
協調研究者(Coordinating Investigator)，在多中心臨床試驗中，負責協調各中心研究者工作的研究者。
發起臨床試驗並負責試驗的啟動、管理、財務和監測的公司、機構或組織。
由申請人指定並對申請人負責的具有相關知識的人員——監測員，負責監測和報告試驗的進展並核實數據。
審核是指由不直接參與試驗的人員進行的系統性檢查，以評價試驗的實施、數據的記錄和分析是否符合試驗方案、標準操作規程和藥物臨床試驗的相關法律法規。
檢查:藥品監督管理部門對臨床試驗的相關文件、設施、記錄和其他方面進行正式審查。檢查可以在試點單位、申請人或者合同研究機構所在地進行。
病例報告表(Case Report Form，CRF)是指根據測試方案的規定設計的記錄測試過程中各受試者數據的文件。
研究產品是臨床試驗中使用的實驗藥物、對照藥物或安慰劑。
不良事件是在患者或臨床試驗受試者接受藥物後發生的不良醫療事件，但不壹定與治療相關。
嚴重不良事件，在臨床試驗期間，發生住院、延長住院、殘疾、喪失工作能力、危及生命或死亡、先天畸形等事件。
標準操作程序-持續時間(SOP)是壹個標準和詳細的書面程序，用於有效地實施和完成臨床試驗中的每項工作。
在臨床試驗中，盲法/掩蔽法使壹個或多個人員不知道受試者的治療分配程序。單盲是指受試者不知道，雙盲是指受試者、研究者、監測者或數據分析師不知道治療分配。
合同研究組織(CRO)是壹個學術或商業科學機構。申辦者可以委托他在臨床試驗中執行某些任務和工作，這種委托必須以書面形式規定。
第六十九條本規範由美國食品藥品監督管理局負責解釋。
第七十條本標準自2003年9月1日起施行，國家醫藥產品監督管理局於2003年9月1999日發布的《藥物臨床試驗管理規範》同時廢止。